【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】醫(yī)療大健康產(chǎn)業(yè)受政策及創(chuàng)新技術(shù)的進(jìn)步影響非常大，近兩年，行業(yè)正在發(fā)生巨變，從需求和供給兩端都表現(xiàn)非常明顯。而由于需求和供給兩端的巨變，也導(dǎo)致中國醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)正在發(fā)生根本性的變化，并且迎來轉(zhuǎn)型關(guān)鍵期。
 

　　在這一階段，無論是資本還是企業(yè)，在轉(zhuǎn)型發(fā)展過程中走的每一步都顯得尤為重要，而能對局勢做出正確判斷的人才能夠在這個過程中走得更遠(yuǎn)。為此，筆者特意梳理了2018年生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的投融資事件、中美兩國藥物審批情況，推測出醫(yī)藥領(lǐng)域未來會被重點(diǎn)關(guān)注的六大熱點(diǎn)細(xì)分領(lǐng)域，為從業(yè)者們未來發(fā)展方向提供一些參考。
 

　　個熱點(diǎn)領(lǐng)域：抗體藥
 

　　從2014-2018年的投融數(shù)據(jù)看，抗體藥物\靶向藥物、基因檢測、免疫療法和專項(xiàng)疾病藥物是目前非常受資本關(guān)注的細(xì)分領(lǐng)域。其中，抗體藥物\靶向藥物以60.64億美元的融資金額穩(wěn)坐投融資熱榜的頭把交椅。
 

　　自2015年以后，因?yàn)榇笈w科學(xué)家回國創(chuàng)業(yè)，抗體藥研發(fā)企業(yè)如雨后春筍一般涌現(xiàn)。于是在抗體藥領(lǐng)域大家都盯著熱門靶點(diǎn)去研發(fā)，所以賽道非常擁擠。但如果能真正做一個由中國人自己發(fā)現(xiàn)的新靶點(diǎn)，并基于新靶點(diǎn)做出創(chuàng)新的抗體藥，相信很多投資人都會非常愿意投資。
 

　　第二個熱點(diǎn)領(lǐng)域：基因治療
 

　　隨著更好的基因編輯技術(shù)的出現(xiàn)，以及病毒載體在安全性與產(chǎn)業(yè)化生產(chǎn)的突破，2012年開始，歐美累計(jì)9個基因治療產(chǎn)品上市，同時基因治療還擴(kuò)展到眼科、骨骼肌肉疾病等領(lǐng)域，行業(yè)迎來快速發(fā)展期。未來基因治療也將在實(shí)體瘤、UCAR-T等方面不斷取得突破。據(jù)數(shù)據(jù)顯示，2018年共有17家基因治療企業(yè)獲得融資，資本在該領(lǐng)域投下了17億美元。
 

　　盡管大部分投融資事件都發(fā)生在海外，但我們也可以看到禮來亞洲、IDG等投資機(jī)構(gòu)也在國內(nèi)悄悄展開幾輪布局。基因治療早已在海外掀起潮流，這股浪潮勢必也將快速席卷國內(nèi)市場。
 

　　第三個熱點(diǎn)領(lǐng)域：仿制藥
 

　　主要投資機(jī)會在復(fù)雜仿制藥和創(chuàng)新制劑。據(jù)數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，2018上半年，美國銷量1~100的藥品中，小分子藥物占47個，其中國內(nèi)有仿制品的只有11個，部分品種由于工藝技術(shù)復(fù)雜，較難仿制，目前部分國內(nèi)企業(yè)正在針對相關(guān)品種進(jìn)行國產(chǎn)化開發(fā)。新型制劑主要是吸入制劑、緩控釋制劑、微晶等，其具有臨床優(yōu)勢，制劑工藝技術(shù)難度高，相對創(chuàng)新藥有更高的開發(fā)成功率。
 

　　第四個熱點(diǎn)領(lǐng)域：孤兒藥/罕見病藥物
 

　　新藥研發(fā)受到研發(fā)難度、藥品期、仿制藥等多個因素的影響，而罕見病藥物的研發(fā)由于政策的保護(hù)競爭較少，業(yè)績往往也表現(xiàn)不俗。縱觀市場，F(xiàn)DA在2018年一共批準(zhǔn)了59款新藥，打破了20年來的記錄。這59款新藥中，有34款作為孤兒藥獲得批準(zhǔn)。
 

　　隨著研發(fā)成本持續(xù)上升、審批要求日益嚴(yán)格的情況下，罕見病藥物研發(fā)開始成為藥企們的選擇。羅氏、新基藥業(yè)、BMS、諾華、艾伯維、強(qiáng)生等一眾巨頭藥企每年都有相當(dāng)一部分研發(fā)費(fèi)用用于罕見病藥物的研發(fā)。EvaluatePharma曾預(yù)測，孤兒藥的銷售總額預(yù)計(jì)在2022年將達(dá)2090億美元，在處方藥市場(除去仿制藥)占比21.4%；增速(2017到2022年的年復(fù)合增長率為 11.1%)將是整個處方藥市場的兩倍。
 

　　第五個熱點(diǎn)領(lǐng)域：干細(xì)胞
 

　　干細(xì)胞又叫做源細(xì)胞、萬用細(xì)胞，是一類其有自我更新、高度增值和多項(xiàng)分化潛能的原始細(xì)胞群體，是可以分化成各種組織器官的祖細(xì)胞。它具有自我更新、分化潛能、低免疫原性和良好的組織融合性等特點(diǎn)，被醫(yī)學(xué)界稱為“萬用細(xì)胞”。
 

　　干細(xì)胞又分為上游的干細(xì)胞存儲，下游的干細(xì)胞治療。已上市產(chǎn)品和在研產(chǎn)品發(fā)展?fàn)顟B(tài)表明，干細(xì)胞治療的有效性、安全性和質(zhì)量可控性都還待繼續(xù)確證，整個行業(yè)的發(fā)展還處在早期階段，目前可重點(diǎn)關(guān)注結(jié)合多種干細(xì)胞治療的品牌?？漆t(yī)院。
 

　　第六個熱點(diǎn)領(lǐng)域：核酸藥物
 

　　核酸藥物又稱核苛酸類藥物，是各種具有不同功能的寡聚核糖核苷酸(RNA)或寡聚脫氧核糖核苷酸(DNA)，主要在基因水平上發(fā)揮作用。核酸藥物包括Aptamer、抗基因(Antigene)、核酶(Ribozyme)、反義核酸(Antisencenucleic acid)、RNA干擾劑。由于其具有特異性針對致病基因，也就是說具有特定的靶點(diǎn)和作用機(jī)制，因此核酸藥物具有廣泛的應(yīng)用前景。
 

　　目前已上市七款產(chǎn)品，在國內(nèi)從事核酸藥物研發(fā)的企業(yè)不多，基本是從國外lincense in產(chǎn)品，主要適應(yīng)癥是罕見病。但這也是醫(yī)藥行業(yè)的創(chuàng)新前沿領(lǐng)域，值得去關(guān)注。