【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】低磷性佝僂病是一種較高致殘、致畸率的罕見病，易造成骨骼畸形、身材矮小。該罕見病已被納入《罕見病診療指南(2019年版)》第51號罕見病。其中，X連鎖低磷性佝僂病(XLH)是低磷性佝僂病中非常常見的一種，約占遺傳性低磷性佝僂病80%。
 

　　據(jù)了解，XLH在兒童早期即發(fā)病，患者成年后往往會喪失工作能力，并需要家庭人員的照顧和看護，所以對于有XLH患者的家庭而言是個沉重的負(fù)擔(dān)。目前，低血磷性佝僂病在國內(nèi)的社會認(rèn)知度較低，患者經(jīng)常面臨診斷難、治療難、負(fù)擔(dān)重等情況。同時針對XLH，國內(nèi)長期以來缺乏有效治療藥物。
 

　　2019年，麟平(布羅索尤單抗)被列入《第二批臨床急需境外新藥》名單，并被國家藥監(jiān)局審評中心(CDE )納入優(yōu)先審評。
 

　　近日，協(xié)和麒麟宣布其治療XLH的靶向藥物麟平(布羅索尤單抗)獲得國家藥監(jiān)局(NMPA)批準(zhǔn)上市。該產(chǎn)品為頭一款，也是我國初個獲批靶向成纖維細胞生長因子23(FGF23)的重組全人源單克隆 IgG1 抗體，將為XLH患者帶來福音。
 

　　公開資料顯示，協(xié)和麒麟是日本協(xié)和麒麟株式會社在中國成立的獨資企業(yè)，集藥品開發(fā)、生產(chǎn)及銷售為一體。目前以腎臟病、癌癥為核心領(lǐng)域，主要產(chǎn)品有惠爾血、利血寶和蓋平，目前擁有重組人粒細胞刺激因子注射液、重組人促紅素注射液等基因工程藥品生產(chǎn)技術(shù)，同時還擁有鹽酸西那卡塞片、鹽酸貝尼地平片等藥品及部分體外診斷試劑的生產(chǎn)、分包裝及銷售權(quán)。
 

　　據(jù)介紹，布羅索尤單抗為FGF23全人源單克隆抗體，可通過直接與FGF23結(jié)合，從而抑制下游信號通路，增加腎臟重吸收磷，通過增加血清活性維生素D水平以促進腸道吸收磷，從而改善骨骼礦化和減少骨骼疾病，實現(xiàn)XLH的精準(zhǔn)靶向治療。
 

　　值得一提的是，布羅索尤單抗此前曾被FDA授予突破性療法認(rèn)定以及孤兒藥資格，并已獲批治療6個月及以上兒童和成年人的X連鎖低磷血癥、腫瘤誘導(dǎo)的骨軟化癥(TIO)患者，是頭個獲得FDA批準(zhǔn)治療這兩種疾病的創(chuàng)新藥物，也是頭一個被批準(zhǔn)治療腫瘤無法定位切除的TIO患者的藥物，目前在美國、歐洲、日本均已上市。
 

　　新藥獲批上市將為相關(guān)罕見病患者帶來福音，但除了無藥可用以外，罕見病患者負(fù)擔(dān)重的問題也尤為突出。對此，國家也一直給予高度關(guān)注，例如，2020年10月份，藥監(jiān)局等四部門發(fā)布第二批適用增值稅政策的抗癌藥品和罕見病藥品清單的公告，其中罕見病藥品制劑部分，共有14個品種，包括注射用重組人干擾素β-1b、特立氟胺片、諾西那生鈉注射液、鹽酸芬戈莫德膠囊等；2020年12月國家醫(yī)保談判中，共有7種罕見病藥物進入醫(yī)保，產(chǎn)品價格將得到一定程度的降低。此外，我國也明確研究對治療罕見病的“孤兒藥”采購作出特殊安排，這對罕見病患者及藥企而言都是利好消息。