【制藥網(wǎng) 市場(chǎng)分析】 近日，一名1歲女?huà)胱≡?天花了55萬(wàn)多元引發(fā)熱議。看到驗(yàn)單，大家本能的反應(yīng)是天價(jià)藥，不過(guò)，這不是某一方的問(wèn)題，這個(gè)藥是孤兒藥。據(jù)悉，醫(yī)生在救治過(guò)程中使用了一種昂貴的罕見(jiàn)病藥物——諾西那生鈉。
 

　　所謂孤兒藥，特指罕見(jiàn)病治療藥物。為什么罕見(jiàn)病特效藥貴？簡(jiǎn)單地說(shuō)，如果沒(méi)有藥企持續(xù)投入研發(fā)，也就不會(huì)有特效藥。可研發(fā)藥物的成本太高了，用藥人群少，市場(chǎng)份額小，成本無(wú)法分?jǐn)?，甚至可能出現(xiàn)有價(jià)無(wú)市的局面。
 

　　數(shù)據(jù)顯示，近年來(lái)，孤兒藥市場(chǎng)快速增長(zhǎng)，在處方藥中的占比不斷攀升，預(yù)計(jì)2022年全球市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)2100億美元，處方藥占比可達(dá)21.4%。從FDA審批新藥數(shù)量來(lái)看，孤兒藥的占比也較高，2019年、2020年孤兒藥占新藥獲批總量分別為44%、58%，2021年上半年孤兒藥占比依然較高。
 

　　對(duì)于國(guó)內(nèi)孤兒藥市場(chǎng)，業(yè)內(nèi)表示，當(dāng)前國(guó)內(nèi)孤兒藥市場(chǎng)雖然還并不繁榮，但毋庸置疑的是，未來(lái)依然值得期待。該人士指出，近年來(lái)，國(guó)內(nèi)對(duì)罕見(jiàn)病藥物的重視程度不斷提高，不難預(yù)見(jiàn)，接下來(lái)國(guó)內(nèi)對(duì)于孤兒藥的研發(fā)支持力度，會(huì)持續(xù)增加，這將不斷提高藥企在中國(guó)研發(fā)孤兒藥的積極性。另外在支付能力方面，國(guó)內(nèi)也有望通過(guò)另辟蹊徑的方式，進(jìn)一步解決這一難題。而對(duì)于天價(jià)孤兒藥如何普及問(wèn)題，各地也嘗試了諸多模式。
 

　　我國(guó)在孤兒藥領(lǐng)域，雖然起步較晚，但是相信在我國(guó)對(duì)罕見(jiàn)病患者藥物可及性高度重視下，孤兒藥市場(chǎng)將會(huì)快速發(fā)展。
 

　　據(jù)了解，我國(guó)已上市罕見(jiàn)病相關(guān)藥物70余種，涉及60余種罕見(jiàn)病，這些罕見(jiàn)病患者在我國(guó)已“有藥可醫(yī)”。并且，隨著國(guó)家醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革不斷發(fā)展，藥品審評(píng)審批流程持續(xù)優(yōu)化，罕見(jiàn)病高值藥(“孤兒藥”)也步入上市快車道，2019年、2020年有多種高值藥進(jìn)入中國(guó)，使罕見(jiàn)病患者及家庭看到了希望，有了期盼。
 

　　近年來(lái)，國(guó)家出臺(tái)了一系列政策推動(dòng)中國(guó)罕見(jiàn)病防治與保障事業(yè)的發(fā)展。如在國(guó)家關(guān)于中國(guó)罕見(jiàn)病防治和保障工作政策的推動(dòng)下，2018年5月，國(guó)家衛(wèi)生健康委員等5部門(mén)聯(lián)合公布中國(guó)《第一批罕見(jiàn)病目錄》，目錄收錄121種罕見(jiàn)病，這是國(guó)內(nèi)頭次以疾病目錄的形式界定罕見(jiàn)病。在此基礎(chǔ)上，一批罕見(jiàn)病新藥上市，藥品研發(fā)、落地速度進(jìn)一步加快。
 

　　“有藥可用，把藥用好，用上好藥”，是罕見(jiàn)病患者和醫(yī)生的共同祈盼，也是提升罕見(jiàn)病治療水平和患者生存質(zhì)量的關(guān)鍵。據(jù)了解，近年來(lái)，中國(guó)罕見(jiàn)病事業(yè)的發(fā)展給藥品企業(yè)帶來(lái)了新機(jī)遇。藥品審評(píng)審批流程的優(yōu)化和改革，大大縮短了罕見(jiàn)病藥物上市的窗口期。
 

　　但是值得注意的是，目前世界已知罕見(jiàn)病約7000種，真正有藥可用的疾病只占到了5%-10%。然而，這不到10%的罕見(jiàn)病患者卻面臨著有藥可用、但難以承擔(dān)醫(yī)療費(fèi)用的局面。因此為更好的推動(dòng)罕見(jiàn)病藥物的發(fā)展，國(guó)家以及企業(yè)仍需不斷努力。