【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】脊髓性肌萎縮癥是一種罕見病，屬常染色體隱性遺傳病，主要是由于運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因1突變導(dǎo)致SMN蛋白功能缺陷所致的遺傳性神經(jīng)肌肉病。SMA以脊髓前角運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元退化變性和丟失導(dǎo)致的肌無力和肌萎縮為主要臨床特征。其發(fā)病不分性別、種族和年齡，發(fā)病年齡越小，病情越重，患者深受困擾。根據(jù)《中國SMA患者生存現(xiàn)狀報(bào)告白皮書》，目前中國SMA患者數(shù)約3萬人，其中八成SMA患者都是嬰幼兒。按照我國每年新出生人口約1500萬推算，國內(nèi)每年新增SMA患者約1500-2500例。
 

　　治療脊髓性肌萎縮癥的藥物——渤健的諾西那生鈉注射劑，此前在國內(nèi)的售價(jià)為70萬一針，堪比“天價(jià)藥”。醫(yī)保局此前也曾透露，2019年城鄉(xiāng)居民醫(yī)保人均籌資僅800元左右，而SMA等罕見病用藥費(fèi)用達(dá)到每人每年費(fèi)用就要數(shù)百萬。如此昂貴的價(jià)格，讓許多患者家庭都望而卻步，存在用不起藥的局面。而今，脊髓性肌萎縮癥患者迎來福音，諾西那生鈉注射劑成功納入新一輪國家醫(yī)保目錄！
 

　　12月3日，2021年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果正式公布，共計(jì)74種藥品新增進(jìn)入目錄，其中包括渤健的諾西那生鈉注射劑在內(nèi)。
 

　　此前根據(jù)業(yè)內(nèi)傳聞，醫(yī)保局有一條不成文的心理價(jià)位預(yù)期“50萬不談，30萬不進(jìn)”。對(duì)此，有行業(yè)人士預(yù)計(jì)，諾西那生納此次進(jìn)醫(yī)保的價(jià)格很可能低于30萬。加之醫(yī)保涵蓋分?jǐn)?，患者家庭需要?fù)擔(dān)的金額將大幅降低。
 

　　另有分析認(rèn)為，此次渤健愿意大降價(jià)的原因與新入局的競(jìng)爭(zhēng)者有關(guān)，2020年8月，羅氏的神經(jīng)創(chuàng)新藥利司撲蘭口服溶液獲批上市，其適應(yīng)癥也是SMA。并且該藥已經(jīng)于2021年6月進(jìn)入我國市場(chǎng)，年費(fèi)用為65萬元。不過遺憾的是，此輪醫(yī)保談判中，羅氏未能進(jìn)入現(xiàn)場(chǎng)談判環(huán)節(jié)。因此，業(yè)內(nèi)認(rèn)為或是競(jìng)爭(zhēng)藥企的倒逼，讓渤健作出降價(jià)讓步的決定。
 

　　罕見病具有患病人群少、市場(chǎng)需求少、研發(fā)成本高等特點(diǎn)。我國罕見病患者人數(shù)已超過2000萬人，每年新增患者超過20萬。但當(dāng)前大部分罕見疾病尚仍缺乏有效的治療藥物。為了破除罕見病患者“無藥可用”的困局，近年來我國也高度重視罕見病的診治、研發(fā)等工作，持續(xù)發(fā)布了罕見病目錄、罕見病診療指南、優(yōu)先審評(píng)審批、將罕見病用藥納入醫(yī)保范圍等一系列政策措施，不斷加快罕見病藥物的研發(fā)創(chuàng)新，以及藥物上市和進(jìn)口的審評(píng)審批程序。
 

　　除了諾西那生鈉注射劑以外，本次同時(shí)談判成功的還有武田的一款年費(fèi)用百萬的法布雷用藥阿加糖酶α注射用濃溶液，以及另外至少3款罕見病用藥。
 

　　可以預(yù)見的是，隨著這些高值藥降到“地板價(jià)”，將給國內(nèi)罕見病患者帶來福音，讓患者用得起藥，大大降低藥費(fèi)負(fù)擔(dān)。