【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】血友病是一組遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病，患者被稱為“玻璃人”。作為罕見病中的一大病種，我國目前約有13.6萬血友病患者。當前，血友病的標準療法是每周進行2-3次預(yù)防性的凝血因子靜脈注射，這種方式會伴隨輸注頻率高、治療依從性差、無法保證持續(xù)足量預(yù)防治療而殘疾率高等問題，因此臨床對藥物創(chuàng)新的需求日漸增加，且患者面臨較大的治療費用負擔也亟待解決。
 

　　近期，血友病治療領(lǐng)域佳音頻傳。在第六屆進博會上，賽諾菲攜全球頭個應(yīng)用于血友病領(lǐng)域的siRNA療法在研創(chuàng)新藥物Fitusiran亮相，將為血友病A/B型患者帶來新預(yù)防治療方案。
 

　　小干擾RNA(siRNA)療法是一種通過干擾特定蛋白質(zhì)的產(chǎn)生來發(fā)揮作用的新型治療方法。Fitusiran是頭一個針對血友病開發(fā)的小干擾RNA療法，它以抗凝血酶為靶點來提高凝血功能，是頭一種對伴有或不伴有抑制物的A型和B型血友病患者均有效的新型預(yù)防性止血方法，其具有給藥便利的優(yōu)勢，每年僅需6次皮下注射以上，可有效控制出血，大大提升患者的生活質(zhì)量。
 

　　羅氏在血友病領(lǐng)域很早就研發(fā)了雙抗舒友立樂(艾美賽珠單抗)，用于出血控制。本次進博會上，羅氏中國又宣布"橙風破浪的寶貝計劃"，該計劃聚焦血友病患者需求，在身體、經(jīng)濟和心靈等多個維度提供支持。其中，國藥控股旗下北京宸汐健康科技有限公司將通過商保理賠的方式，提升創(chuàng)新治療藥物艾美賽珠單抗的可及性和可負擔性，為血友病患者，尤其是處于治療關(guān)鍵時期的兒童患者和他們的家庭作出一些幫助。

 

　　此外，輝瑞罕見病在本次展會期間，舉辦了相關(guān)主題活動，旨在聚焦血友病診療模式的創(chuàng)新探索和治療藥物的創(chuàng)新升級，與多方力量一起，推動踐行“同質(zhì)化診療，屬地化管理”。其中，輝瑞在行業(yè)內(nèi)初次提出了“雙維達標，自如有道”的血友病診療理念，以持續(xù)推進臨床診療發(fā)展和患者綜合關(guān)愛，直至達到“擺脫疾病束縛”的目標，為國內(nèi)血友病患者“重啟自如人生，點亮美好生活”，為國內(nèi)罕見病診療體系建設(shè)提供經(jīng)驗與范本。
 

　　據(jù)悉，輝瑞當前也在賽道上積極布局血友病的非因子療法和基因療法，旨在滿足部分接受因子替代療法后癥狀不能緩解的血友病患者的臨床需求。輝瑞的非因子療法具有獨特作用機制，幫助患者重新建立出血和凝血之間的平衡。采用固定劑量、每周皮下給藥的方式，同時治療A型或B型血友病。目前，中國已加入全球研究同步開發(fā)，期望能盡早惠及國內(nèi)患者。
 

　　隨著各大跨國藥企頭部的發(fā)力，持續(xù)探索更多創(chuàng)新藥研發(fā)、創(chuàng)新療法，以及對患者多方面的支持，相信血友病患者未來將更好地擺脫疾病束縛，早日回歸正常的社會生活。
 

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