【制藥網(wǎng) 產品資訊】孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。數(shù)據(jù)預測,2019年至2024年,全球孤兒藥市場正以約12%的復合年增長率增長,至2024年,該市場規(guī)模將達到2420億美元。
FDA為鼓勵罕見病治療藥物的開發(fā)設立了孤兒藥資格認定,適用于在美國每年患病人數(shù)低于20萬人的罕見病藥物。被FDA授予孤兒藥資格認定的藥品,有利于后續(xù)在美國的研發(fā)、注冊及商業(yè)化等方面獲得相關政策支持,也將有助于降低其研發(fā)投入、并加快臨床開發(fā)及上市進度。近期以來,又一批國產藥被FDA授予孤兒藥資格認定,值得關注。
兩款胰腺癌治療藥
12月27日,博安生物發(fā)布公告稱,其自主開發(fā)的兩款靶向Claudin18.2的在研產品——創(chuàng)新抗體BA1105、創(chuàng)新抗體偶聯(lián)藥物BA1301已獲得美國FDA授予的治療胰腺癌適應癥的孤兒藥資格認定。
胰腺癌被視為嚴重威脅生命健康的癌癥之一,也是臨床診治的一大難題,由于該疾病早期癥狀隱匿,大部分患者一經發(fā)現(xiàn)已處于中晚期,目前臨床亟待需要新的靶點治療藥物,以提升治療效果。
隨著博安生物兩款在研產品獲得孤兒藥資格認定,有望在晚期一二線胰腺癌中相互補位,還都具有與公司納武利尤單抗注射液BA1104聯(lián)合增效的潛力,進一步提高臨床開發(fā)確定性。
石杉堿甲
12月13日晚間,萬邦德發(fā)布公告稱,全資子公司萬邦德制藥于當天收到美國FDA的認定函,其旗下石杉堿甲用于重癥肌無力適應癥獲得FDA授予的孤兒藥資格認定。
據(jù)了解,石杉堿甲本質是一種可逆性的乙酰膽堿酯酶(AChE)抑制劑,在臨床上常用于治療良性記憶障礙和輕中度的老年癡呆,可有效提高患者的記憶力、學習能力和認知行為能力。同時,該藥品也被證明可用于重癥肌無力的治療,這也是萬邦德本次獲得孤兒藥資格認定的適應癥。
東吳證券曾指出,石杉堿甲適應癥不僅包含已獲批的記憶障礙,還包括老年癡呆、重癥肌無力等多個應用場景,后續(xù)隨著公司渠道的進一步鋪設,石杉堿甲注射液有望實現(xiàn)60%至90%的快速增長,打造成一個擁有20億收入規(guī)模的大品種。
A400
11月27日,科倫藥業(yè)發(fā)布公告稱,公司近日獲悉,控股子公司科倫博泰主要產品A400(在轉染過程中重排(RET)小分子激酶抑制劑項目,亦稱為KL590586或EP0031)獲得了FDA授予的孤兒藥資格認定,用于治療RET融合陽性實體瘤。
RET融合是多種腫瘤的驅動基因。據(jù)介紹,A400是新一代選擇性RET抑制劑(SRI),對常見的RET基因融合和突變具有廣泛活性,因此具有克服一代SRI耐藥的潛力。在臨床前研究中,A400 在體外和體內對主要RET激酶表現(xiàn)出良好的抑制活性,在動物模型中也表現(xiàn)出良好的血腦屏障穿透性。
目前,科倫博泰正在中國開展A400針對RET陽性非小細胞肺癌的關鍵臨床研究。
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