【制藥網 企業(yè)新聞】小核酸藥物，即寡核苷酸藥物，是由十幾個到幾十個核苷酸串聯組成的短鏈核酸，目前小核酸藥物主要包括RNAi(核酸干擾)藥物和ASO(反義寡核苷酸)藥物，作用于pre-mRNA或mRNA，通過干預靶標基因表達實現疾病治療的目的。
 

　　據悉，在小核酸藥物賽道，葛蘭素史克 (GSK) 正在加碼布局。近日，GSK與一家致力于開發(fā)針對遺傳疾病RNA療法的臨床階段生物制藥公司CAMP4 Therapeutics達成合作，共同識別并開發(fā)針對神經退行性疾病和腎臟疾病相關多個基因靶點的反義寡核苷酸(ASO)候選藥物。
 

　　根據協議條款，CAMP4將獲得 1750萬美元(約1.23億人民幣)的預付款。此外，CAMP4還有可能因某些研發(fā)和商業(yè)里程碑而獲得額外款項，以及未來產品銷售的分級特許權使用費。
 

　　此外，2024年6月，葛蘭素史克(GSK)宣布，以高達5000萬美元收購美國生物技術公司Elsie Biotechnologies。資料顯示，Elsie的發(fā)現平臺采用了一種超高通量專有工藝，可以對寡核苷酸化學空間進行全面評估。通過將專有編碼技術應用于寡核苷酸候選治療藥物，Elsie可以評估所有可能的序列或化學修飾模式，以提高活性、降低毒性并改善遞送。此外，Elsie還采納了一種名為P(V)的創(chuàng)新化學技術，該技術包含一套新開發(fā)的試劑和工藝，能精確控制合成各類寡核苷酸療法。
 

　　此次收購不僅使GSK能夠整合Elsie在寡核苷酸發(fā)現、合成及傳遞方面的先進技術，以增強其自身的研發(fā)實力，而且還將GSK在DNA編碼文庫技術上的豐富經驗與Elsie的藥物發(fā)現平臺進行了結合。這一舉措預計將豐富GSK的寡核苷酸產品線。
 

　　近年來，GSK在小核酸業(yè)務領域持續(xù)加大投入，積極拓展其發(fā)展空間。自2006年開始涉足RNAi技術以來，GSK就致力于在小核酸領域進行全面且深遠的布局。如2022年12月，GSK與Wave Life Sciences達成總額最多高達33億美元的合作，以共同推進寡核苷酸藥物的研究，核心項目是Wave針對α-1抗胰蛋白酶缺乏癥(AATD)的臨床前RNA編輯項目WVE-006。2021年，葛蘭素史克與Arrowhead達成合作協議，引進后者治療NASH的RNAi療法ARO-HSD，交易總額10.3億美元。2019年，GSK與Ionis Pharmaceuticals達成一項總額2.62億美元的合作，獲得兩款ASO新藥在研療法的研發(fā)和推廣權益。
 

　　根據數據統計，近年來全球小核酸藥物市場展現出強勁而持續(xù)的增長，2019年到2023年，該藥物市場規(guī)模27億美元增長到了46億美元。據預測，到2033年，這一市場將達到467億美元。另根據數據統計，截至2025年中，全球共獲批上市22款，13款ASO藥物、7款siRNA藥物、2款核酸適配體藥物。而GSK通過多年的布局，如今不僅覆蓋了肝臟疾病領域，更穩(wěn)步向肝外疾病領域進軍。
 

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